HuidaGene Therapeutics hat den weltweit ersten Guanin-Basen-Editor entwickelt und die umfassenden Daten einer Studie in der Online-Fachzeitschrift National Science Review veröffentlicht. Der Glykosylase-basierte Guanin-Basen-Editor (gGBE) wandelt G in Y um und hat eine Guanin-Editing-Effizienz von bis zu 90% mit geringerem Off-Target-Editing.
Patentanmeldung und exklusive weltweite Rechte
Das Unternehmen hat eine internationale Patentanmeldung für diesen Basis-Editor eingereicht und besitzt die exklusiven weltweiten Rechte an dem zugrunde liegenden Patent.
Keine direkte Bearbeitung von Guanosin und Thymiin möglich
Derzeit benötigen alle Basen-Editoren die Desaminierungsreaktion von A oder C als ersten Schritt, um den nachfolgenden DNA-Reparaturprozess auszulösen und das Ziel der Basen-Editierung zu erreichen. Bestehende Deaminasen können Guanosin und Thymidin in genomischer DNA nicht in andere Nukleoside umwandeln; daher ist die direkte Bearbeitung von Guanosin und Thymiin der größte Engpass für die Genbearbeitung.
Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten zur Genmanipulation
Die gGBE, die G-zu-Y umwandelt, hat ein enormes Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten zur Genmanipulation und stärkt das Layout des geistigen Eigentums des Unternehmens auf dem Gebiet der globalen Genbearbeitung.
Entwicklung einer neuen Klasse von Basen-Editoren
Nach der Veröffentlichung des unabhängig entwickelten, programmierbaren A-to-Y DNA-Basen-Editors AYBE (Adenine-Transversions-Basen-Editor) in Nature Biotechnology dieses Jahres, ist das Unternehmen begeistert, dass die National Science Review den Artikel über den weltweit ersten Guanin-basierten Basen-Editor gGBE veröffentlicht hat. CRISPR-Cas9-basierte CBEs und ABEs können C-zu-T- bzw. A-zu-G-Substitutionen effizient vermitteln. Es gibt hauptsächlich zwei Arten von Baseneditoren: ABE (Adenin-Basen-Editor) und CBE (Cytosin-Basen-Editor), die A-zu-G- und C-zu-T-Übergänge zwischen diesen Basen realisieren können. Allerdings gibt es derzeit keinen Basen-Editor, der G oder T direkt bearbeitet, da die Desaminierung von G nur selten zu einer Basenumwandlung führt, während T keine Aminogruppen enthält, so dass es eine Herausforderung ist, diese Einschränkung zu überwinden und eine neue Klasse von Basen-Editoren zu entwickeln.